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Gene editing opens up the way for new treatments for currently incurable diseases

NEWS

13
Jun
Thu, 13/06/2019 - 00:00

Gene editing opens up the way for new treatments for currently incurable diseases

CRG synthetic biology talk La Caixa

On 13 and 14 June, CosmoCaixa Barcelona will be hosting a meeting between researchers and the foremost international experts in synthetic biology, convened by B·Debate, an initiative of Biocat and “la Caixa”.

EN ESPAÑOL - EN CATALÀ 

  • Adapting and designing living organisms will make it possible to design treatments for conditions that cannot currently be cured, such as cancer and lung and blood diseases
  • Genome editing also brings new opportunities in other fields of research, such as sustainable energy, food production and biomaterials
  • Synthetic biology also poses ethical issues, such as: can we modify the genome to prevent diseases? Do we have the right to create artificial life from scratch?
  • On 13 and 14 June, CosmoCaixa Barcelona will be hosting a meeting between researchers and the foremost international experts in synthetic biology, convened by B·Debate, an initiative of Biocat and “la Caixa”.​​​​​​

Synthetic biology is one of the great promises of the medicine of the future. The work done by scientists to understand human biology and thus be able to modify its genome is beginning to yield its fruits, in the form of revolutionary experiments that pursue new treatments. In this regard, adapting the genetic information of living beings will enable us to find possible solutions for currently incurable diseases.

Next Thursday 13 and Friday 14 June, CosmoCaixa Barcelona will be holding a meeting with leading international experts in synthetic biology, an event organised by B·Debate, an initiative of Biocat and “la Caixa”, this time jointly with the Centre for Genomic Regulation (GRC) and the Pompeu Fabra University (UPF). The event will bring together specialists from highly diverse disciplines such as biology, engineering, physics and mathematics, all of them converging in synthetic biology

Four of the speakers at this latest edition of B·Debate, three of whom are local, are currently working on clinical trials that are testing new treatments to treat hitherto incurable diseases. One of these investigators is Maria Lluch Senar, co-leader of this edition of B·Debate, who works at the CRG, where she engages in gene-editing bacteria in order to ultimately find new human therapies to treat a type of atypical pneumonia caused by a bacteria, namely mycoplasma pneumonia (MP).

Another speaker is Manel Juan Otero, head of the Immunology Section of the Hospital Clínic de Barcelona, who is leading a clinical trial with patients to treat cancer. The trial’s objective is to modify the individual’s immune system so that the patient’s own defences will attack the tumour. In this regard, immunotherapy is one of the great hopes for the treatment of oncological diseases.

Moreover, José Carlos Segovia, an investigator at the Centre for Energy, Environment and Technology (CIEMAT), and Matthew Porteus, Professor of Paediatrics at the Stanford School of Medicine (United States), are working on new therapies for the treatment of blood-related diseases. Porteus heads the first clinical trial using the CRISPR gene-editing technique in order to find new treatments.

This year, B·Debate will focus on achieving a better understanding of human biology and the medical applications of these genetic technologies, although synthetic biology is also opening up new paths and providing breakthroughs in other fields such as sustainable energy, food production and biomaterials. For example, this discipline is investigating things ecological, such as how to improve the fertility of arable land.

One step beyond: artificial life

The breakthroughs made in synthetic biology make it possible to modify the genomes of living beings in order to treat diseases, although the same technology could also be used to avoid these conditions. At the end of last year, the announcement by the Chinese scientist He Jiankui triggered a great deal of controversy, claiming that he had modified the DNA of two embryos in order to prevent the infants from being infected by the HIV virus, which causes AIDS.

In this regard, technology can also be used to create artificial life from scratch. Scientists have already managed to create artificial viruses and bacteria. This discipline borders on science fiction, and poses ethical and moral issues that go beyond the realms of science that will need to be addressed by philosophy. For example: can we modify the genome to prevent diseases? Do we have the right to create artificial life from scratch? These are but some of the questions that the experts participating at this latest B·Debate will attempt to answer.

The following scientists are available to attend to the media on an appointment basis:

  • Marc Güell. Co-leader of B·Debate. His laboratory at the UPF focuses on the genetic editing of mammals to come up with new treatments. He has been involved in the creation of four patents and is the co-founder of two biotech companies. Premio Talento Joven [Young Talent Award] of the Fundación Catalana para la Investigación [Catalan Research Foundation].
  • Maria Lluch Senar. Co-leader of B·Debate. Her research activities at the CRG focus on genetic editing to find new human therapies for the treatment of infectious diseases, such as pneumonia. She has already contributed to the design of two proofs of concept, has received numerous awards and grants and is the joint coordinator of a European project to obtain vaccines.
  • Matthew Porteus. Professor at the Department of Paediatrics of the Stanford School of Medicine (United States). His research activity focuses on infant leukaemia and genetic diseases that affect the muscle. He is now leading the first clinical trial using the CRISPR genetic editing technique
  • Julia Oh. A researcher at the Jackson Laboratory (USA), where she combines high-resolution computational techniques with synthetic biology in order to develop new therapies and to further our knowledge of the ecology of microbial communities. She has also worked in the National Health Institutes of the USA.

The full B·Debate programme, “Synthetic biology. Engineering life for the medicine of the future” is available at this link.


EN ESPAÑOL

La edición genética abre la vía a nuevas terapias para enfermedades actualmente incurables

 

 

  • Adaptar y diseñar organismos vivos permitirá diseñar tratamientos para patologías que ahora no tienen solución, como el cáncer y enfermedades pulmonares y de la sangre
  • La edición del genoma abre también oportunidades en otros campos de investigación como la energía sostenible, la producción de alimentos y los biomateriales
  • La biología sintética también plantea cuestiones éticas, por ejemplo: ¿podemos modificar el genoma para prevenir enfermedades? ¿Estamos legitimados para crear vida artificial desde cero?
  • El 13 y 14 de junio CosmoCaixa Barcelona acoge un encuentro de investigadores con los máximos expertos internacionales en biología sintética, convocado por B·Debate, una iniciativa de Biocat y “la Caixa”

La biología sintética es una de las grandes promesas de la medicina del futuro. El trabajo de los científicos para entender la biología humana y poder así modificar su genoma ya empieza a dar los primeros frutos con experimentos revolucionarios que buscan nuevas terapias. En este sentido, retocar la información genética de los seres vivos permitirá encontrar posibles soluciones para enfermedades actualmente incurables.
 
Los próximos jueves 13 y viernes 14 de junio CosmoCaixa Barcelona acogerá un encuentro con los máximos expertos internacionales en biología sintética, convocado por B·Debate, una iniciativa de Biocat y “la Caixa”, en esta ocasión coorganizada por el Centro de Regulación Genómica (CRG) y la Universidad Pompeu Fabra (UPF). La cita reunirá especialistas de disciplinas tan diversas como la biología, la ingeniería, la física y las matemáticas, que confluyen en la biología sintética.
 
Cuatro de los ponentes de la nueva edición de B·Debate, tres de ellos locales, están trabajando en ensayos clínicos que ya prueban nuevas terapias para tratar enfermedades hasta ahora incurables. Una de ellas es Maria Lluch Senar, colíder de este B·Debate e investigadora del CRG, donde trabaja en la edición genética de bacterias que permitan encontrar nuevas terapias humanas para tratar un tipo de neumonía atípica que está causada por una bacteria, la neumonía por micoplasma.
 
También Manel Juan Otero, jefe de la sección de inmunología del Hospital Clínic de Barcelona, lidera un ensayo clínico en pacientes para tratar el cáncer. Su objetivo es modificar el sistema inmunitario de la persona para que las propias defensas del paciente ataquen el tumor. En este sentido, la inmunoterapia es una de las grandes esperanzas para tratar enfermedades oncológicas.
 
Por otro lado, José Carlos Segovia, investigador del Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), y Matthew Porteus, profesor de pediatría en el Instituto de Investigación de Salud Infantil de Stanford (Estados Unidos), están trabajando en nuevas terapias para tratar enfermedades de la sangre. En el caso de Porteus, el investigador lidera el primer ensayo clínico con la técnica de edición genética CRISPR para encontrar nuevas terapias.
 
Este B·Debate se centrará en la mejor comprensión de la biología humana y las aplicaciones médicas de estas tecnologías de edición genética, pero la biología sintética abre nuevas vías y avances en otros campos como la energía sostenible, la producción de alimentos y los biomateriales. Por ejemplo, esta disciplina investiga cuestiones ecológicas como mejorar la fertilidad de las tierras de cultivo.
 
Un paso más allá: vida artificial
 
Los avances en biología sintética permiten modificar los genomas de los seres vivos para tratar enfermedades, pero la misma tecnología podría servir para evitarlas. A finales del año pasado, el anuncio del científico chino He Jiankiu fue muy polémico al asegurar que había modificado el ADN de dos embriones para evitar que los bebés se pudieran infectar con el virus del VIH, el causante del sida.
 
En este sentido, la tecnología también puede servir para crear vida artificial desde cero. Hasta ahora, los científicos ya han conseguido crear virus y bacterias artificiales. Esta disciplina limita con la ciencia ficción y plantea cuestiones éticas y morales que la filosofía, más allá de la ciencia, tendrá que responder. Por ejemplo: ¿podemos modificar el genoma para prevenir enfermedades? ¿Estamos legitimados para crear vida artificial desde cero? Son algunas de las preguntas a las cuales los expertos participantes en este B·Debate tratarán de dar respuesta.
 
Los siguientes científicos están disponibles para atender a los medios, previa petición:

  • Marc Güell. Colíder de B·Debate. Su laboratorio en la UPF se centra en la edición genética de mamíferos para encontrar nuevas terapias. Ha participado en la creación de cuatro patentes y es cofundador de dos empresas biotecnológicas. Premio Talento Joven Fundación Catalana para la Investigación.
  • Maria Lluch Senar. Colíder de B·Debate. Su investigación en el CRG se centra en la edición genética para encontrar nuevas terapias humanas para tratar enfermedades infecciosas, como la neumonía. Ha contribuido al diseño de dos pruebas de concepto, ha recibido numerosos premios y becas y es co-coordinadora en un proyecto europeo para obtener vacunas.
  • Matthew Porteus. Profesor en el departamento de pediatría del Instituto de Investigación de Salud Infantil de Stanford (EE UU). Su investigación se centra en leucemias infantiles y enfermedades genéticas musculares. Ahora lidera el primer ensayo clínico con la técnica de edición genética CRISPR.
  • Julia Oh. Investigadora en el laboratorio Jackson (EE UU), donde combina técnicas computacionales de alta resolución con biología sintética para desarrollar nuevas terapias y conocer la ecología de las comunidades microbianas. También ha trabajado en los Institutos Nacionales de Salud de los EE UU. 

El programa detallado de B·Debate “Synthetic biology. Engineering life for the medicine of the future” (Biología sintética. Ingeniería de la vida para la medicina del futuro) está disponible en este enlace.


EN CATALÁ

L’edició genètica obre la via a noves teràpies per a malalties actualment incurables

 

  • Adaptar i dissenyar organismes vius permetrà dissenyar tractaments per patologies que ara no tenen solució, com el càncer i malalties pulmonars i de la sang
  • L’edició del genoma obre també oportunitats en altres camps de recerca com l’energia sostenible, la producció d’aliments i els biomaterials
  • La biologia sintètica també planteja qüestions ètiques, per exemple: podem modificar el genoma per prevenir malalties? Estem legitimats per crear vida artificial des de zero?
  • El 13 i 14 de juny CosmoCaixa Barcelona acull una trobada d’investigadors amb els màxims experts internacionals en biologia sintètica, convocada per B·Debate, una iniciativa de Biocat i “la Caixa”

La biologia sintètica és una de les grans promeses de la medicina del futur. La feina dels científics per entendre la biologia humana i poder així modificar-ne el genoma ja comença a donar els primers passos amb experiments revolucionaris que busquen noves teràpies. En aquest sentit, retocar la informació genètica dels éssers vius permetrà trobar possibles solucions per a malalties actualment incurables.

Els propers dijous 13 i divendres 14 de juny CosmoCaixa Barcelona acull una trobada amb els màxims experts internacionals en biologia sintètica, convocada per B·Debate, una iniciativa de Biocat i “la Caixa”, en aquesta ocasió coorganitzada pel Centre de Regulació Genòmica (CRG) i la Universitat Pompeu Fabra (UPF). La cita reunirà especialistes de disciplines tan diverses com la biologia, la enginyeria, la física i les matemàtiques, que conflueixen en la biologia sintètica.

Quatre dels ponents de la nova edició de B·Debate, tres d’ells locals, estan treballant en assajos clínics que ja proven noves teràpies per tractar malalties fins ara incurables. Una d’elles és Maria Lluch Senar, colíder d’aquest B·Debate i investigadora del CRG, on treballa en l’edició genètica de bacteris que permetin trobar noves teràpies humanes per tractar una malaltia pulmonar, un tipus de pneumònia atípica que està causada per un bacteri, la pneumònia per micoplasma.

També Manel Juan Otero, cap de la secció d’immunologia de l’Hospital Clínic de Barcelona, lidera un assaig clínic en pacients per tractar el càncer. El seu objectiu és modificar el sistema immunitari de la persona, perquè les pròpies defenses del pacient ataquin el tumor. En aquest sentit, la immunoteràpia és una de les grans esperances per tractar malalties oncològiques.

D’altra banda, José Carlos Segovia, investigador del Centre d’Investigacions Energètiques, Mediambientals i Tecnològiques (CIEMAT), i Matthew Porteus, professor de pediatria a l’Institut d’Investigació de Salut Infantil de Stanford (Estats Units), estan treballant en noves teràpies per tractar malalties de la sang. En el cas de Porteus, l’investigador lidera el primer assaig clínic amb la tècnica d’edició genètica CRISPR per trobar noves teràpies. 

Aquest B·Debate se centrarà en la millor comprensió de la biologia humana i les aplicacions mèdiques d’aquestes tecnologies d’edició genètica, però la biologia sintètica obre noves vies i avenços en altres camps com l’energia sostenible, la producció d’aliments i els biomaterials. Per exemple, aquesta disciplina investiga qüestions ecològiques com millorar la fertilitat de les terres de cultiu.

Un pas més enllà: vida artificial

Els avenços en biologia sintètica permeten modificar els genomes dels éssers vius per tractar malalties, però la mateixa tecnologia podria servir per evitar-les. A finals de l’any passat, l’anunci del científic xinès He Jiankiu va ser molt polèmic en assegurar que havia modificat l’ADN de dos embrions per evitar que els bebès es poguessin infectar del virus del VIH, el causant de la sida.

En aquest sentit, la tecnologia també pot servir per crear vida artificial des de zero. Fins ara, els científics ja han aconseguit crear virus i bacteris artificials. Aquesta disciplina limita amb la ciència ficció i planteja qüestions ètiques i morals que la filosofia, més enllà de la ciència, haurà de respondre. Per exemple: podem modificar el genoma per prevenir malalties? Estem legitimats per crear vida artificial des de zero? Són algunes de les preguntes a les quals els experts participants en aquest B·Debate tractaran de donar resposta. 

Els següents científics estan disponibles per atendre als mitjans o entrevistes, prèvia petició:

  • Marc Güell. Colíder del B·Debate. El seu laboratori a la UPF se centra en l’edició genètica de mamífers per trobar noves teràpies. Ha participat en la creació de quatre patents i és cofundador de dues empreses biotecnològiques. Premi Talent Jove Fundació Catalana per la Recerca. 
  • Maria Lluch Senar. Colíder del B·Debate. La seva recerca al CRG se centra en l’edició genètica per trobar noves teràpies humanes per tractar malalties infeccioses, com la pneumònia. Ha contribuït al disseny de dues proves de concepte, ha rebut nombrosos premis i beques i és co-coordinadora en un projecte europeu per obtenir vacunes.
  • Matthew Porteus. Professor al departament de pediatria de l’Institut d’Investigació de Salut Infantil de Stanford (EUA). La seva recerca se centra en leucèmies infantils i malalties genètiques musculars. Ara lidera el primer assaig clínic amb la tècnica d’edició genètica CRISPR. 
  • Julia Oh. Investigadora al laboratori Jackson (EUA), on combina tècniques computacionals d’alta resolució amb biologia sintètica per desenvolupar noves teràpies i conèixer l’ecologia de les comunitats microbianes.També ha treballat als Instituts Nacionals de Salut dels EUA. 

El programa detallat del B·Debate “Synthetic biology. Engineering life for the medicine of the future” (Biologia sintètica. Enginyeria de la vida per la medicina del futur) està disponible en aquest enllaç.