You are here

    • You are here:
    • Home > €1.97 million to develop a treatment for fragile X syndrome

€1.97 million to develop a treatment for fragile X syndrome

NewsNEWS

01
Dec
Tue, 01/12/2020 - 10:06

€1.97 million to develop a treatment for fragile X syndrome

EN ESPAÑOL | EN CATALÀ

The public-private consortium formed by the biotech company Connecta Therapeutics, the Centre for Genomic Regulation (CRG) and the Hospital del Mar Medical Research Institute (IMIM) has received €1,970,520 from the Spanish National Innovation Agency (CDTI) to develop an innovative treatment for fragile X syndrome (FXS), the most common form of hereditary intellectual disability.

The grant comes from the 2019 “Collaboration Challenges” call for projects from the National R&D Programme geared towards societal challenges. The call received 420 applications, 158 of which will be funded.

In the first phase, the Cellular Neurobiology and Integrated Systems group at the CRG's Systems Biology programme, which is led by Dr Mara Dierssen, will conduct complementary pharmacology studies on Connecta Therapeutics' CTH120 molecule. Dr Dierssen highlights the synergies between Connecta, the CRG and the IMIM:

“This project brings together a multidisciplinary team of scientists and entrepreneurs with in-depth knowledge and experience in the neuropharmacology of intellectual disability with the goal of attaining a real scientific breakthrough to respond to the challenges society faces”.

Dr Rafael de la Torre, director of the Neuroscience Research Programme and leader of the Integrative Pharmacology and Systems Neuroscience Research group at IMIM will start phase I of the clinical trial (expected for early 2022).

“FXS is the leading cause of hereditary intellectual disability. Although there are different degrees of severity, the impact of the diagnosis causes a profound crisis in families”, he says.

Connecta Therapeutics will lead the project. The company specializes in treatments for unmet medical needs concerning the central nervous system. Dr Josep Prous, the biotech’s co-founder and CSO, highlights that

“CTH120 is a first-in-class drug that will be able to address the disease based on an innovative strategy as it is capable of modulating neuroplasticity, targeting the pathophysiological origin of fragile X syndrome”.

At the end of September 2020, Connecta Therapeutics closed a 1.7 million Euro round of investment led by the venture capital company Inveready which also featured the CDTI through its Innvierte programme as well as the company’s co-founders.

FXS is a hereditary genetic disorder linked to the X chromosome that causes intellectual disability and emotional and social problems ranging from mild to severe issues, such as hyperactivity, anxiety, aggressive behaviours, and autism. Its prevalence is estimated between 1 in 3600-4000 in men and 1 in 4000-6000 in women. The syndrome is diagnosed in newborns or in childhood through DNA blood tests, but there is no specific treatment directed at the cause of the disease, only treatments that help relieve its symptoms.

FXS is due to a mutation that leads to a FMRP protein deficiency, which has an important role in the plasticity and maturation of synaptic connections between neurons, facts that seem to be related with the intellectual disability and symptoms of those affected. Preclinical studies have demonstrated that the drug CTH120 by Connecta Therapeutics is a good neuroplasticity modulator. At the same the drug has been shown to enhance cognitive capacity and improve autistic signs and symptoms such as social interaction issues.

EN ESPAÑOL

Connecta Therapeutics, el CRG y el IMIM reciben 1,97 millones de la Agencia Estatal de Innovación para el desarrollo de un tratamiento del síndrome X frágil

El consorcio público-privado formado por la compañía biotecnológica Connecta Therapeutics, el Centro de Regulación Genómica (CRG) y el Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM) ha recibido una ayuda de 1.970.520 euros de la Agencia Estatal de Innovación para desarrollar un tratamiento innovador del síndrome X frágil (SFX), la forma más común de discapacidad intelectual hereditaria.

La ayuda proviene de la convocatoria “Retos Colaboración” 2019 del Programa Estatal de I+D+i Orientado a los Retos de la Sociedad en la que se han presentado 420 solicitudes y se financiarán 158.

En una primera fase, el grupo de Neurobiología Celular y de Sistemas integrado en el programa de Biología de Sistemas del CRG y dirigido por la Dra. Mara Dierssen, realizará estudios complementarios de farmacología de la molécula CTH120 de Connecta Therapeutics. La Dra. Dierssen destaca las sinergias establecidas entre Connecta, el CRG y el IMIM:

“Este proyecto reúne un equipo multidisciplinar de científicos y empresarios con profundo conocimiento y experiencia en la neurofarmacología de la discapacidad intelectual con el objetivo de conseguir un avance científico real para respuesta a los retos que plantea la sociedad”.

Posteriormente, el IMIM bajo la coordinación del Dr. Rafael de la Torre, director del Programa de Investigación en Neurociencias y líder del grupo de Investigación de Farmacología Integrativa y Neurociencia de Sistemas, iniciará el ensayo clínico de Fase I el cual está previsto para principios del 2022.

“El SXF es la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria. Aunque existen diferentes grados de afectación, el impacto del diagnóstico provoca una profunda crisis en la familia” comenta el Dr. de la Torre.

Connecta Therapeutics liderará el proyecto como empresa especializada en tratamientos para necesidades médicas no resueltas del sistema nervioso central. El Dr. Josep Prous, co-fundador y CSO de la biotech, destaca que

“CTH120 es un fármaco first-in-class que permitirá abordar la patología desde una estrategia innovadora ya que es capaz de modular la neuroplasticidad dirigiéndose al origen fisiopatológico del síndrome X frágil”.

A finales de septiembre de 2020, Connecta Therapeutics cerró una ronda de inversión de 1,7 millones de euros liderada por la gestora de capital riesgo Inveready y en el que también participaron el CDTI a través de su programa Innvierte y los co- fundadores de la empresa.

El SXF es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X que causa discapacidad intelectual y problemas emocionales y sociales, de leves a graves, como hiperactividad, ansiedad, comportamientos agresivos o autismo. Su prevalencia se estima entre 1/3.600-4.000 en hombres y 1/4.000-6.000 en mujeres. Se diagnostica en edad neonatal o en la infancia mediante pruebas sanguíneas de ADN, pero no existe un tratamiento específico dirigido a la causa de la patología, sólo tratamientos que ayudan a paliar sus síntomas.

El SXF se debe a una mutación que conlleva la falta de la proteína FMRP, con un papel importante en la plasticidad y la maduración de las conexiones sinápticas entre neuronas, hechos que parecen estar relacionados con la discapacidad intelectual y la sintomatología de los afectados. El fármaco CTH120 de Connecta Therapeutics ha demostrado en estudios preclínicos ser un buen modulador de la neuroplasticidad, al mismo tiempo que mejora la capacidad cognitiva y restaura manifestaciones autistas como los problemas de interacción social.

EN CATALÀ

Connecta Therapeutics, el CRG i l’IMIM reben 1,97 milions de l’Agència Estatal d’Innovació per al desenvolupament d’un tractament de la síndrome X fràgil

El consorci publicoprivat format per l’empresa biotecnològica Connecta Therapeutics, el Centre de Regulació Genòmica (CRG) i l’Institut Hospital del Mar d’Investigacions Mèdiques (IMIM) ha rebut un ajut d’1.970.520 euros de l'Agència Estatal d'Innovació per desenvolupar un tractament innovador de la síndrome X fràgil (SFX), la forma més comuna de discapacitat intel·lectual hereditària.

L’ajut prové de la convocatòria "Reptes Col·laboració" 2019 del Programa Estatal d'R+D+I Orientat als Reptes de la Societat en la qual s'han presentat 420 sol·licituds i se’n finançaran 158.

En una primera fase, el grup de Neurobiologia Cel·lular i de Sistemes integrat en el programa de Biologia de Sistemes del CRG i dirigit per la Dra. Mara Dierssen, realitzarà estudis complementaris de farmacologia de la molècula CTH120 de Connecta Therapeutics. La Dra. Dierssen destaca les sinèrgies establertes entre Connecta, el CRG i l'IMIM:

"Aquest projecte reuneix un equip multidisciplinari de científics i empresaris amb profund coneixement i experiència en la neurofarmacologia de la discapacitat intel·lectual amb l'objectiu d'aconseguir un avenç científic real i donar resposta als reptes que planteja la societat".

Posteriorment, l'IMIM sota la coordinació del Dr. Rafael de la Torre, director de el Programa de Recerca en Neurociències i líder del grup de Recerca de Farmacologia Integrativa i Neurociència de Sistemes, iniciarà l'assaig clínic de Fase I el qual està previst per a principis de 2022.

"La SXF és la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària. Encara que existeixen diferents graus d'afectació, l'impacte del diagnòstic provoca una profunda crisi en la família” comenta el Dr. de la Torre.

Connecta Therapeutics liderarà el projecte com a empresa especialitzada en tractaments per a necessitats mèdiques no resoltes del sistema nerviós central. El Dr. Josep Prous, cofundador i CSO de la biotech, destaca que

"CTH120 és un fàrmac first-in-class que permetrà abordar la patologia des d'una estratègia innovadora ja que és capaç de modular la neuroplasticitat dirigint-se a l'origen fisiopatològic de la síndrome X fràgil".

A finals de setembre de 2020, Connecta Therapeutics va tancar una ronda d'inversió d’1,7 milions d'euros liderada per la gestora de capital risc Inveready i en la qual també van participar el CDTI a través del seu programa Innvierte i els cofundadors de la companyia.

La síndrome X fràgil és un trastorn genètic hereditari lligat al cromosoma X que causa discapacitat intel·lectual i problemes emocionals i socials, de lleus a greus, com hiperactivitat, ansietat, comportaments agressius o autisme. La seva prevalença s'estima entre 1/3.600- 4.000 en homes i 1/4.000-6.000 en dones. Es diagnostica en edat neonatal o la infància mitjançant proves sanguínies d'ADN, però no hi ha un tractament específic dirigit a la causa de la patologia, només tractaments que ajuden a pal·liar els símptomes.

La SXF es deu a una mutació que comporta la manca de la proteïna FMRP, amb un paper important en la plasticitat i la maduració de les connexions sinàptiques entre neurones, fets que semblen estar relacionats amb la discapacitat intel·lectual i la simptomatologia dels afectats. El fàrmac CTH120 de Connecta Therapeutics ha demostrat en estudis preclínics ser un bon modulador de la neuroplasticitat, a el mateix temps que millora la capacitat cognitiva i restaura manifestacions autistes com els problemes d'interacció social.